12月7日，國家醫(yī)療保障局最新公告顯示，百時美施貴寶旗下全球首個且目前唯一獲批紅細胞成熟劑利布洛澤（通用名:注射用羅特西普)用于治療較低危骨髓增生異常綜合征（MDS）適應癥納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2025年）》（以下簡稱“醫(yī)保目錄”)，這是繼成人β-地中海貧血后，羅特西普在中國納入醫(yī)保的第二個適應癥。
羅特西普于2025年6月獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療極低危、低危和中危骨髓增生異常綜合征引起的貧血且需要定期輸注紅細胞的成人患者。作為近20年來首個獲批用于治療較低危MDS的創(chuàng)新藥物，羅特西普可顯著改善較低危MDS患者的貧血及輸血依賴。此次納入醫(yī)保后將有望進一步滿足患者的長期治療需求，助力更多患者改善治療現(xiàn)狀。
天津醫(yī)科大學總醫(yī)院副院長、血液病中心主任、中華醫(yī)學會血液學分會紅細胞學組組長付蓉教授表示：“早在2022年，世界衛(wèi)生組織（WHO）便將MDS更名為骨髓增生異常性腫瘤，強調了腫瘤特質，足見其危害之大。貧血是較低危MDS患者面臨的主要問題，長期慢性貧血會導致患者死亡風險顯著增加，患者如果早期脫離輸血，生存率可提高2倍。因此，對于較低危MDS患者，改善貧血、減輕輸血依賴是主要治療目標。”
羅特西普通過創(chuàng)新作用機制促進紅細胞成熟，改善無效造血，在減輕輸血負擔、改善貧血和提高生活質量方面可為患者帶來顯著獲益。相較于ESA，羅特西普能顯著減少患者全因門診就診率、全因住院率和MDS相關住院率，為緩解社會血液緊張、節(jié)約醫(yī)療資源帶來積極意義。
骨髓增生異常綜合征（MDS）是源于造血干細胞的克隆性疾病，其特點是患者無法有效產生健康紅細胞（RBC）、白細胞和血小板，可導致貧血、以及頻繁或嚴重的感染?；颊呔哂休^高風險向急性髓系白血病（AML）轉化，最終導致總生存（OS）下降。
在中國，大部分MDS 患者在診斷時被歸類為較低危 MDS（LR-MDS），其中絕大多數(shù)患者確診時已存在貧血，這與患者體內Smad2/3信號通路過度激活，抑制紅系細胞成熟有關，是導致MDS患者無效造血和貧血發(fā)生的重要原因。
羅特西普以創(chuàng)新的作用機制打破僵局。其針對紅細胞增殖分化成熟障礙，通過與調控紅細胞成熟的關鍵因子——TGF-β超家族配體選擇性結合，降低異常增強的Smad 2/3信號通路的活性，進而促進紅細胞成熟，改善無效造血。
付蓉教授表示：“早期脫離輸血的MDS患者可獲得更好的預后，最終目標是獲得更全面的生活質量改善、延長生存和延緩向AML轉化。研究顯示，無論患者是否接受過ESA治療，無論是否伴有環(huán)狀鐵粒幼紅細胞，羅特西普均可顯著改善較低危MDS患者的貧血及輸血依賴，并且在整體較低危人群中呈現(xiàn)出延長總生存期的趨勢，為此類患者提供更有效、更持久且安全性更好的治療選擇。”
目前，羅特西普已被納入《CSCO惡性血液病診療指南（2025）》和《NCCN骨髓增生異常綜合征指南（2026.V1）》，成為治療伴或不伴環(huán)狀鐵粒幼紅細胞的較低危MDS患者的一線推薦方案。
百時美施貴寶副總裁、中國總經理錢江表示：“羅特西普是百時美施貴寶實施‘中國2030戰(zhàn)略’以來，首個在血液學領域獲批的創(chuàng)新藥物。繼成人β-地中海貧血之后，羅特西普的第二個適應癥MDS也在獲批后‘第一時間’被納入國家醫(yī)保目錄，這充分彰顯了中國政府‘真支持創(chuàng)新、支持真創(chuàng)新、支持差異化創(chuàng)新‘的政策引領，也體現(xiàn)了我們致力于讓中國患者’用得到、用得起‘創(chuàng)新藥物的承諾。
血液學是百時美施貴寶深耕已久的專業(yè)領域，公司擁有豐富的產品管線和全球學術資源。未來，我們將繼續(xù)專注于中國患者的未盡之需，加速引入更多‘同類首創(chuàng)First-in-Class’或‘同類最佳Best-in-Class’產品和治療模態(tài)，惠及更多中國患者。”
